A Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora dos Estados Unidos, concluiu que a mote de um menino brasileiro de 8 anos após o uso da terapia gênica Elevidys “não teve relação” com o tratamento. O medicamento é indicada para pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD).
O garoto faleceu em 7 de junho, pouco tempo após receber o medicamento. Segundo a análise, a causa da morte foi uma infecção viral grave por influenza A, agravada pelo uso de corticoides, que fazem parte do protocolo da terapia.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) já havia informado que o caso apresentava relação causal “improvável” com o Elevidys.
Remédio mais caro do Brasil
- O Elevidys é considerado um dos remédios mais caros do mundo e o único disponível no Brasil para o tratamento de crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD).
- O medicamento foi aplicado pela primeira vez no Sistema Único de Saúde (SUS) em fevereiro deste ano. A Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) estipulou um valor máximo de R$ 11 milhões, fazendo dele o remédio mais caro disponível no país.
- A distrofia muscular de Duchenne, ou síndrome de Duchenne, é uma doença genética rara que acomete, principalmente, pessoas do sexo masculino.
- A alteração genética é caracterizada pela falta ou alteração da proteína distrofina no músculo das crianças, que ocasiona o principal sintoma da doença: fraqueza muscular.
- A condição pode levar à perda progressiva de habilidades motoras, como subir escadas, pular e correr.
Uso foi suspenso temporariamente no Brasil
Mesmo sem indícios de relação direta com a morte, a Anvisa suspendeu preventivamente o uso do Elevidys no país em 24 de julho. A decisão foi tomada após a FDA relatar três mortes associadas ao uso da terapia desenvolvida pela farmacêutica Sarepta Therapeutics.
Duas das mortes ocorreram em crianças que já não conseguiam mais andar devido à DMD, e a terceira em um adulto com outro tipo de distrofia muscular.
No Brasil, o Elevidys tem uso autorizado em caráter excepcional para crianças de 4 a 7 anos que ainda conseguem andar e que tenham a mutação confirmada no gene DMD. Segundo a Anvisa, cerca de dez pacientes brasileiros receberam o medicamento até o momento da suspensão.
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FDA recomenda retomada do uso nos EUA
Na última segunda-feira (28/7), após concluir que a morte do menino brasileiro não teve relação com a terapia gênica, a FDA recomendou a retomada do uso do Elevidys em pacientes com acompanhamento ambulatorial nos Estados Unidos. O órgão afirmou que continuará monitorando os dados internacionais sobre segurança.
Desde o início da aplicação do Elevidys no Brasil, foram registradas três notificações de eventos adversos. Dois deles foram efeitos esperados e já descritos na bula, como aumento das enzimas musculares e sintomas gastrointestinais.
Apesar disso, a Anvisa reforçou em nota que a toxicidade hepática é um risco conhecido em terapias gênicas que utilizam vetores AAV, como é o caso do Elevidys.
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